晚期癌症患者应否参与临床试验

  国家癌症中心近日发布的2024年全国癌症报告显示，我国2022年恶性肿瘤新发病例为482.47万人，恶性肿瘤总死亡人数为257.42万人，与前几年相比都有所增加。临床上，不少癌症患者在确诊时已是中晚期，错过了最佳治疗时机。这是因为癌症很会“隐藏”，早期症状不明显，甚至没有症状，特别是胰腺癌、肝癌、肺癌、胃癌等癌种。晚期恶性肿瘤患者大多数都会面临是否参加临床试验的选择，那么是否应该参加临床试验？临床试验安全吗？
  新药研发对于治疗恶性肿瘤非常重要
  当前，晚期恶性肿瘤的治疗效果仍然不尽如人意。经过广大科研工作者和医务人员的共同努力，我国目前恶性肿瘤的5年相对生存率为40.5%，与10年前相比，已经提高了约10个百分点。但是这与群众的期待以及发达国家水平相比都还有很大差距，出现这种差距的主要原因是临床早期就诊病例仍然偏少，多数患者确诊时已是疾病晚期。由于失去了根治性手术和放化疗的机会，晚期恶性肿瘤常常难以治愈，只能以药物治疗为主进行综合治疗。近年来，不断有新型治疗药物、治疗手段出现，晚期恶性肿瘤的治疗效果已经有了大幅的提高，但是晚期消化系统恶性肿瘤如胃癌、食管癌、肝癌和胰腺癌等，生存期超过5年仍然非常困难。
  新药研发是目前提高晚期恶性肿瘤治疗效果的一个非常重要的“武器”。根据药理作用的不同，常用的抗肿瘤药物可以分为细胞毒性药物和非细胞毒性药物。细胞毒性药物以DNA毒性药物为主，多为人们熟知的化疗药物，常会产生诸如恶心呕吐、脱发、骨髓抑制等不良反应；非细胞毒性药物以分子靶向抗肿瘤药物为主，包括靶向治疗药物、免疫治疗药物及内分泌治疗药物等，这类药物由于存在靶向性等特征，疗效较好，不良反应相对较少、程度较轻，目前已经成为国内外抗肿瘤新药研发的“宠儿”。
  20世纪90年代末，科学家通过靶向筛选的方式，开发了最早的分子靶向抗肿瘤药物伊马替尼。1998年6月，伊马替尼进入临床试验，31名参与其中的白血病患者在用药数周后白细胞计数即恢复正常，因此，仅仅32个月后，伊马替尼就在全球范围递交了新药上市申请。美国食品药品监督管理局于2001年5月批准了伊马替尼的提前上市申请，其审批速度比同类药物快了近一倍。
  伊马替尼的成功研发开创了抗肿瘤药物研发的新模式，也提高了一些常见晚期恶性肿瘤如肺癌、乳腺癌的治疗效果，极大地延长了晚期肺癌、晚期乳腺癌患者的生存时间。但遗憾的是，国人常见的消化系统恶性肿瘤，如胃癌、食管癌、肝癌和胰腺癌等，因为肿瘤细胞异质性等原因，虽然也有一些靶向治疗、免疫治疗的药物在临床应用，但疗效仍不尽如人意。晚期肺癌、晚期乳腺癌的治疗，借助新药研发已经取得显著进展，提示医生在消化系统恶性肿瘤领域应继续沿着这个方向努力，为患者创造更多希望。
  临床试验是新药研发的必经之路
  新药研发的第一阶段为科研人员在实验室内研发各种化合物，旨在评估它们的毒性、安全性及潜在的临床价值，选出数个最具潜力的候选药物进入临床前试验。第二阶段为临床前试验，在这一阶段，药物必须先通过动物试验，以评估其药理、安全性及作用，确保下一步的临床试验能安全顺利地进行。第三阶段为新药临床试验，药物必须通过在人体进行临床试验来证明其安全性及疗效。临床试验启动前，各项相关的临床前数据、临床试验数据和试验方案必须提交至临床试验伦理委员会及国家药品监督管理局，进行独立的伦理学与科学审查。根据相关法律法规的要求，受试者的权益和安全是临床试验考虑的首要因素，所有受试者都需要签署知情同意书。在临床试验过程中，监管部门会持续追踪以确保试验妥善进行。而且临床试验的研究团队，也会密切关注受试者的身体状况，以确保他们的健康与安全。倘若发现受试者出现不良反应，将及时为受试者提供适当的医疗服务。根据相关要求，如有需要，研究团队会暂停或中止受试者的参与，以保障受试者的权益。
  参加晚期恶性肿瘤临床试验有很多好处。第一，参加晚期恶性肿瘤临床试验的患者可以获得国内外最新的药物和治疗方法，从而有机会得到更好的治疗效果。第二，患者可以得到更好的护理和支持，以更好地应对疾病。第三，参与临床试验可以为科学研究作出贡献，促进医学的进步和发展，造福更多的患者。
  总之，参加晚期恶性肿瘤临床试验是安全的，也是值得推荐的。晚期恶性肿瘤治疗效果的每一点改善，都是临床试验参与患者、科研工作者、医务人员和社会各界共同努力的结果。在参加晚期恶性肿瘤临床试验之前，患者和家属应该充分了解试验的过程和安全性，作出正确的决策。