我国创新药械研发“更上层楼”

  近日，国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会。会上，国家药监局局长李利介绍，保障人民群众用药安全、促进药品质量提升，关键要靠医药产业的高质量发展。国家药监局坚持深化改革，支持创新药品和医疗器械研发上市。国家药监局自2018年组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。今年1月至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19.23%和12.16%。小分子靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等领域的创新药出国取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度正在不断提高。手术机器人、人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。

打造具有全球竞争力的医药创新生态

  李利介绍，药品监管部门正在按照党的二十届三中全会部署，谋划全面深化药品监管改革的一揽子政策措施，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，提高医药产业发展的质量和效益。

  一是加强对医药研发创新的支持。国家药监局将对国家重点支持的创新药品和医疗器械，在审评审批、检验核查等方面加强服务指导；整合国家和省级药品监管部门技术力量，加强产品注册申报的政策宣传和技术咨询；提升创新药品和医疗器械的可及性，落实党中央关于深化“三医”协同发展和治理的决策部署，积极支持创新药械进医院、进医保。

  二是提高审评审批效率。国家药监局将加快临床急需产品的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序；缩短临床试验默示许可时限，在北京市、上海市等地开展试点，将创新药临床试验审评审批时限由60个工作日缩短至30个工作日；优化药品补充申请审评审批程序，在有条件的省份开展试点，提供药品上市后变更注册核查和注册检验前置服务，大幅压缩补充申请审评时限。

  三是支持医药行业开放合作。国家药监局将加强国际通用监管规则在国内的转化实施，支持开展国际多中心临床试验，促进全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市；探索生物制品分段生产模式，在部分地区开展创新和临床急需生物制品分段生产试点；加大对医药进出口贸易的支持力度，加快境外已上市新药在境内上市审批，鼓励跨国企业把原研化学药品、生物制品和高端医疗装备等转移到国内生产；完善药品出口销售证明相关政策，鼓励我国更多医药企业走出国门参与国际贸易，让中国药品造福全人类。

多途径推动药品研发上市

  国家药监局副局长黄果介绍，为满足罕见病患者用药需求，国家药监局建立3个通道，多途径推动罕见病用药研发上市。一是鼓励自主创新通道，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道用于罕见病药品申报，并从技术上提升罕见病药品研发上市的效率。二是加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药可以更快进入国内。支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市；鼓励境外已上市罕见病用药的进口。三是开辟临时进口通道，尽力满足特殊情况下的临床急需。2022年，国家药监局会同国家卫生健康委制定印发《临床急需药品临时进口工作方案》。两年来，通过临时进口的办法，满足了氯巴占、盐酸沙丙蝶呤等罕见病药品的用药需求。

  “我们还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，包括支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口，支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。”黄果介绍，通过采取上述措施，我国近几年罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。自2018年至今，已有130余个罕见病用药获批上市。

  黄果介绍，为努力满足儿童患者临床用药需求，国家药监局会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去3年取得很好的效果。2021年，儿童用药获批数量为47个，2022年增长到66个，2023年增长到92个，今年1月至8月已经完成批准49个，儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。此外，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，针对儿科临床急需药品，在说明书中增补儿童应用信息，以更好地保障儿童临床用药的安全和有效。